Pentadbiran Makanan dan Dadah telah menandatangani rawatan terapi gen pertama yang diluluskan oleh Amerika Syarikat, membuang laluan perubatan baru di negara ini.
"Kami memasuki sempadan baru dalam inovasi perubatan dengan keupayaan untuk memprogram semula sel-sel pesakit sendiri untuk menyerang kanser maut, " kata Pesuruhjaya FDA Scott Gottlieb dalam satu kenyataan. "Teknologi baru seperti terapi gen dan sel memegang potensi untuk mengubah ubat dan mencipta titik infleksi dalam keupayaan kami untuk merawat dan mengubati banyak penyakit yang tidak dapat dielakkan."
"Tindakan bersejarah, " sebagaimana yang dipanggil FDA, meluluskan rawatan oleh syarikat ubat Novartis untuk leukemia limfoblastik akut remaja, melaporkan majalah Jocelyn Kaiser untuk Sains . Untuk terapi, sel-sel imun T diambil dari darah seseorang dan diubahsuai untuk menambah gen yang menghasilkan protein yang memikat sel T untuk menyerang sel leukemia.
Tidak seperti ubat kemoterapi standard yang diberikan kepada ramai pesakit, kaedah ini, yang dirujuk sebagai imunoterapi CAR-T, pada asasnya mencipta rawatan khusus bagi setiap individu, melaporkan Damian Garde untuk STAT News. Satu dos rawatan yang dipanggil Kymriah oleh pemajunya, meninggalkan 83 peratus pesakitnya tanpa kanser selepas tiga bulan dalam percubaan klinikal.
Tetapi ia bukan semua berita baik. Rawatan itu akan menelan kos $ 475, 000, laporan Garde, yang, walaupun mahal, adalah kurang dari banyak pemerhati luar yang diharapkan. Pesakit perlu pergi ke salah satu daripada 32 lokasi di seluruh AS untuk mempunyai sel T mereka yang diekstrak dan diubahsuai dalam proses 22 hari. Dan sebagai laporan Kaiser, kekurangan semasa ujian klinikal telah menimbulkan masalah di beberapa pusat perubatan.
Dan untuk semua manfaatnya, rawatan ini boleh datang dengan beberapa kesan sampingan yang menakutkan, laporan Beth Mole untuk Ars Technica. Yang paling sengit ialah sindrom pelepasan cytokine, apabila sistem imun boleh masuk ke dalam keadaan berlebihan menyerang tubuh, menyebabkan keradangan, kegagalan organ, kejang, kecelaruan, pembengkakan otak dan, dalam beberapa kes, bahkan kematian. Buat masa ini, Kymriah hanya diluluskan untuk digunakan pada orang yang berusia di bawah 25 tahun yang telah mencuba rawatan leukemia yang lebih konvensional dan mengalami kambuh semula.
Walaupun FDA merujuknya sebagai terapi gen, sesetengah pakar telah mempersoalkan definisi mereka mengenai istilah itu, menulis Kristen Brown untuk Gizmodo . Perselisihan itu berpunca daripada hakikat bahawa gen diubahsuai itu sendiri tidak menyembuhkan apa-apa atau membetulkan kecacatan biologi. Sebaliknya rawatan mengalihkan sel T untuk melawan penyakit.
Walau bagaimanapun, kelulusan terbaru ini adalah satu langkah yang menarik dalam memerangi kanser. Sebelum keputusan ini, rawatan terapi gen sebelum ini telah mencapai kelulusan pengawalseliaan di Eropah dan China, melaporkan Kaiser. Oleh kerana penyuntingan genetik terus mendapat daya tarikan dalam sains dan perubatan di Amerika Syarikat, kelulusan lanjut mungkin akan datang, nota Kaiser, termasuk kemungkinan rawatan yang dapat menyembuhkan buta kongenital.
