Beberapa masalah perubatan yang paling serius disebabkan oleh gen yang gagal menghasilkan protein yang diperlukan atau menghasilkan versi cacat. Para saintis telah menyedari selama seperempat abad bahawa ia mungkin dapat menyembuhkan keadaan seperti itu dengan menggantikan gen yang rosak dengan yang berfungsi dengan baik. Mereka telah belajar bagaimana untuk mencari gen yang dipersoalkan dalam sel-sel yang sihat dan memotongnya daripada pembuluh DNA yang lebih lama. Mereka telah belajar bagaimana memperkenalkan gen yang "baik" ke dalam virus yang akan berfungsi sebagai vektor; "Tujuan keseluruhan virus adalah memasukkan DNA ke dalam sel."
Sehingga kini, sekurang-kurangnya, para penyelidik tidak dapat menggunakan terapi gen untuk menyembuhkan penyakit secara kekal. Seluruh perkara ternyata jauh lebih rumit daripada pemikiran pertama. Dan seluruh usaha mengalami kemunduran yang teruk ketika seorang pesakit remaja meninggal semasa percubaan terapi gen-rupanya dari virus, bukan gen yang diperkenalkan. Malah, Theodore Friedmann, perintis yang menggabungkan kertas seminari pada tahun 1972, tidak akan menggunakan frasa "terapi gen", lebih memilih "pemindahan gen" di tempatnya untuk menggambarkan keadaan penyelidikan semasa.
Baru-baru ini, pasukan penyelidik di Perancis dan Amerika Syarikat telah melaporkan kejayaan kecil. Pada mulanya, kumpulan itu membetulkan kekurangan imun pada dua bayi. Di pihak yang lain, saintis menyuntikkan virus yang membawa gen yang diperlukan kepada tiga orang dengan hemofilia. Setahun kemudian, dua daripada mereka menghasilkan faktor pembekuan darah yang kekurangan hemophiliacs.
Pada dasarnya, terapi gen mempunyai potensi untuk melakukan lebih daripada mengubati penyakit yang melibatkan gen yang rosak. Pertimbangkan pesakit dengan penyakit arteri koronari, suatu keadaan di mana saluran sebahagiannya disekat supaya tisu hiliran dari penyumbatan tidak mendapat cukup darah dan oleh itu cukup oksigen. Dalam kes sedemikian, badan secara semulajadi akan menjana lebih banyak saluran darah, untuk menyediakan apa yang dikenali sebagai peredaran cagaran. Tetapi selalunya tubuh tidak dapat dikekalkan, dan sel-sel oksigen yang terkecil menghasilkan rasa sakit yang dikenali sebagai angina. Dengan menambah gen yang menghasilkan faktor pertumbuhan angiogenik kepada badan, peredaran cagaran dapat dipercepat dan meningkat.
Dari jenis peningkatan, bagaimanapun, ia adalah lompatan mudah untuk memperkenalkan gen yang akan meningkatkan tubuh yang sihat. Tiba-tiba kita dekat dengan eugenik, sains yang tidak disengajakan (Nazi adalah orang yang beriman besar) untuk meningkatkan baka kita sendiri.
Terapi gen mempunyai potensi yang sangat besar, dan saintis setiap hari semakin dekat untuk berjaya dengan pesakit. Itu akan menjadi hari yang hebat untuk ramai orang.
