Buat pertama kali, penyelidik di Hospital China Barat di bandar Chengdu di wilayah Sichuan telah menyuntikkan pesakit dengan sel yang diubah suai melalui teknik penyuntingan gen CRISPR-Cas9, melaporkan David Cyranoski di Alam . Ini adalah langkah awal ke era baru pengeditan gen, yang menjanjikan untuk merevolusikan kesihatan, pertanian, pemuliharaan dan bidang biologi yang lain.
Kandungan Terkait
- Penyuntingan Gen Embryos Memberi Insight Ke Biologi Manusia Asas
CRISPR adalah teknik penyuntingan gen yang diperoleh daripada sistem imun yang terdapat dalam pelbagai bakteria, menulis Sarah Zhang untuk Gizmodo . Spesies ini menyimpan "galeri penyangak" DNA virus dalam genom mereka supaya mereka dapat mengenalinya jika ia menyerang sel-sel mereka. Sekiranya DNA virus dikesan, bakteria akan menyebarkan enzim CRISPR berkaitan (aka Cas) yang boleh menemui DNA virus yang menyerang dan menangkapnya dengan tepat.
Penyelidik menyedari bahawa jika mereka boleh menunjukkan protein Cas sebagai sebahagian daripada DNA sasaran, enzim akan meronda genom, merobek potongan kod tersebut. Kaedah bijak ini membolehkan mereka merampas sistem untuk mengedit gen gen. Bakteria dengan peranti homing genetik yang paling berkesan sebenarnya adalah Streptococcus pyogenes, yang menyebabkan tekak strep. Para saintis kini bekerja dengan teknik CRISPR-Cas9 untuk mencuba dan memotong urutan gen yang menyebabkan penyakit genetik dan bahkan digunakan untuk mengembalikan sebahagian penglihatan dalam haiwan buta.
Dalam aplikasi terbaru ini, ahli onkologi Lu You dari Sichuan University dan pasukannya mengasingkan satu set spesifik sel T yang melawan kanser dari seorang pesakit dengan bentuk kanser paru-paru yang agresif. Sel-sel imun ini harus menyerang sel yang tidak normal seperti yang terdapat dalam tumor kanser, tetapi mereka tidak selalu berfungsi. Sesetengah tumor kanser mengekspos reseptor PD-1 T-sel, yang mematikan tindak balas imun. Oleh itu, para penyelidik menyingkirkan rantau DNA yang mengetepikan protein PD-1 menggunakan sistem CRISPR-Cas9 dan membiasakan sel-sel T yang diubahsuai sebelum disuntik semula ke pesakit yang sakit.
Harapannya ialah dengan memansuhkan kod genetik untuk protein PD-1, sel-T akan menyerang kanser yang tidak dilepaskan.
Suntikan pertama berjalan dengan lancar dan pesakit akan menerima dos kedua, tetapi kerahsiaan pesakit menghadkan jumlah maklumat yang boleh diberikan oleh para penyelidik, laporan Cyranoski. Sepuluh pesakit lain akan menjalani rawatan serupa, menerima dua hingga empat suntikan, dan akan dipantau selama enam bulan.
Carl June, yang menyelidik imunoterapi di University of Pennsylvania mengatakan kajian ini mungkin akan merangsang persaingan sihat. "Saya fikir ini akan mencetuskan 'Sputnik 2.0, ' satu pertembungan biomedikal mengenai kemajuan antara China dan Amerika Syarikat, yang penting kerana persaingan biasanya meningkatkan produk akhir, " katanya kepada Cyranoski.
Tracy Staedter di Seeker melaporkan bahawa makmal Jun kini merupakan satu-satunya di Amerika Syarikat yang mempunyai kelulusan FDA untuk menggunakan teknik CRISPR pada sel T untuk manusia.
Tetapi penyelidik di Amerika Syarikat secara sengaja bergerak perlahan di hadapan CRISPR, laporan Staedter. Pada tahun 2015, penyelidik di Beijing menggunakan CRISPR untuk mengubah genom embrio manusia, walaupun mereka tidak membiarkannya berkembang. Ini membawa kepada perdebatan hangat mengenai etika menggunakan teknologi baru pada manusia dan memimpin Institut Kesihatan Nasional untuk mewujudkan jawatankuasa penasihat untuk mengawasi sebarang cadangan untuk menggunakan CRISPR pada orang.
