https://frosthead.com

Terapi Gen dalam Cahaya Baru

Ruang kecil tanpa jendela di Hospital Kanak-kanak Philadelphia kelihatan seperti mana-mana bilik pemeriksa doktor mata, dengan kerusi laras dan setengah mesin sedozen untuk menguji penglihatan. Walau bagaimanapun, pesakit berusia 20 tahun itu tidak datang dari Albuquerque untuk mendapatkan cermin mata baru. Alisha Bacoccini, yang mempunyai rambut pendek dan berambut pirang dan mata hijau, dilahirkan dengan gangguan yang disebabkan oleh gen yang tidak berfungsi di dalam sel retina yang telah berkurang sejak penglihatannya. Sekarang dia melihat hanya bentuk pucat dan kabur. "Jika saya melihat anda, saya tidak dapat melihat warna mata atau jerawat atau alis anda, tetapi saya dapat melihat bahawa seseorang ada di sana, " katanya. Dia melihat anjing mata, Tundra, seorang pengembara Labrador hitam, duduk di kakinya.

Dari Kisah Ini

[×] TUTUP

Dua daripada penyelidik utama terapi gen berharap untuk meningkatkan penglihatan pesakit mereka dalam operasi eksperimen

Video: Pakar Terapi Gene Lihat Ke Hadapan dalam Mengobati Kabut

Kandungan Terkait

  • Senarai Main Muzik untuk Menenangkan Pikiran Anda
  • Harapan Tinggi untuk Jenis Baru Gen

Sebulan sebelum ini, dalam rawatan eksperimen, para penyelidik menyuntik mata kanan Bacoccini-yang lebih buruk - dengan berbilion salinan kerja gen sel retina. Kini mereka akan mengetahui sama ada rawatan itu telah berjaya.

Jean Bennett, seorang pakar perubatan dan ahli genetik molekul, mempunyai Bacoccini berehat dahinya terhadap mesin putih kecil yang menyala cahaya ke satu mata, kemudian yang lain. Pupillometer ini akan menunjukkan bagaimana mata Bacoccini bertindak balas terhadap cahaya. "Baik, satu, dua, tiga, terbuka, " kata Bennett, dan mengulangi prosedur 16 kali. Pada skrin komputer di dalam bilik yang gelap, murid Bacoccini adalah dua lingkaran hitam gergasi yang kontraknya sedikit sekali dengan setiap nadi cahaya. Satu lagi penyelidik mengiringi Bacoccini ke alat ujian seterusnya. Setengah jam kemudian, Bennett berkata: "Saya hanya melihat keputusan pupillometry anda. Penambahbaikan yang baik."

"Baiklah, " kata Bacoccini, walaupun dia tidak yakin. Sejak beberapa hari selepas suntikan itu, dia sebenarnya telah melihat lebih banyak cahaya dari mata itu, katanya, tetapi perkara kelihatan blurrier. Apabila dia cuba membaca carta mata gergasi dengan mata kanannya, dia tidak lebih baik daripada sebelumnya-dia boleh memilih hanya beberapa huruf dua inci dari 16 inci jauhnya. Kemudian lagi, matanya masih merah dari pembedahan. Suami Bennett, Albert Maguire, adalah ahli bedah retina yang beroperasi di Bacoccini. Dia melihat ke arah matanya dan berkata permukaannya belum sembuh, sambil menambah: "Mudah-mudahan, itu sahaja."

Prospek menggunakan terapi gen untuk merawat penyakit-terutamanya penyakit yang diwarisi yang melibatkan satu gen yang menyimpang, seperti anemia sel sabit dan fibrosis kistik - telah meneliti para saintis selama beberapa dekad. Sekiranya terdapat beberapa cara untuk memberi pesakit satu gen yang gen yang terlibat, pemikiran itu berlaku, ia mungkin membaiki atau mencegah kerosakan yang disebabkan oleh salah yang diwarisi. Idea yang seolah-olah mudah ini telah menjadi tidak praktikal dalam amalan. Terdapat beratus-ratus ujian terapi gen manusia untuk banyak penyakit, dari hemofilia hingga kanser, dalam tempoh 18 tahun yang lalu. Tetapi hampir semua gagal kerana kesukaran mendapatkan gen kerja ke dalam sel tanpa menyebabkan kesan sampingan yang berbahaya.

Sehingga tahun lepas, terapi gen telah bekerja dengan tegas melawan hanya satu penyakit, penderitaan yang jarang berlaku yang dipanggil kekurangan imuno terkumpul teruk (SCID), yang disebabkan oleh kecacatan dalam mana-mana beberapa gen yang diperlukan untuk menghasilkan sel darah putih. Penyakit ini menyebabkan sistem imun tidak dapat melawan jangkitan dan biasanya menyebabkan kematian pada masa kanak-kanak. Ia juga dikenali sebagai "anak lelaki gelembung", selepas seorang pesakit terkenal, David Vetter, yang berusia 12 tahun dalam gelembung plastik steril. Sejak pertengahan tahun 1990-an, penyelidik Eropah telah menyembuhkan kira-kira 30 kanak-kanak dengan SCID dengan memasukkan gen berfungsi yang sesuai ke dalam sumsum tulang mereka. Tetapi kejayaan ini telah dicampur dengan tragedi: lima dari kanak-kanak yang mengalami leukemia dan satu telah meninggal dunia. Pada pesakit yang mempunyai varian tertentu penyakit ini, gen terapeutik secara tidak sengaja menghidupkan gen penyebab kanser setelah bergabung dengan DNA pesakit. Penyelidik kini sedang menguji cara untuk membuat terapi gen untuk SCID lebih selamat.

Penyelidikan terapi gene AS telah dikembalikan semula selepas lelaki berusia 18 tahun, Jesse Gelsinger, yang menderita penyakit hati yang diwarisi, meninggal dunia akibat kegagalan organ banyak pada tahun 1999 semasa mengambil bahagian dalam eksperimen terapi gen di Universiti Pennsylvania. Berita mengenai kematian menimbulkan kegemparan dalam komuniti saintifik dan pendengaran di Kongres, dengan bapa remaja, Paul Gelsinger, dan yang lain menuduh penyelidik Penn terlalu tergesa-gesa untuk menguji rawatan pada orang. Menurut Pentadbiran Makanan dan Dadah, penyelidik tidak cukup memberi amaran kepada Gelsinger dan keluarganya tentang risiko percubaan. Penyelidik utama juga gagal untuk mendedahkan bahawa dia mempunyai kepentingan kewangan dalam syarikat yang berdiri untuk mendapatkan jika rawatan berjaya. "Ini adalah hari-hari yang dahsyat. Bidang ini telah terlepas, " kata Leon Rosenberg, seorang ahli genetika manusia Universiti Princeton, yang melakukan kajian makmal awal mengenai penyakit hati yang Gelsinger. "Integriti sains telah rosak sangat."

Bennett dan Maguire menyertai fakulti sekolah perubatan Penn pada tahun 1992. Salah seorang rakannya ialah James Wilson, yang mengawasi kajian di mana Gelsinger meninggal dunia. Wilson kemudian dilarang oleh FDA daripada menjalankan eksperimen manusia. Tetapi Bennett dan Maguire tidak terlibat dalam kajian itu. Perbicaraan terapi gen eksperimen mereka bermula pada 2007 selepas tahun kajian oleh pengawal selia persekutuan, Hospital Kanak-kanak dan Jawatankuasa Penn ditubuhkan untuk menangani kebimbangan etika dan keselamatan yang dibangkitkan oleh kematian Gelsinger.

Sepanjang bulan Mei ini, pasukan mereka dan kumpulan British yang berasingan melaporkan berita terapi gene-terapi yang pertama pada tahun-tahun: teknik itu boleh merawat kebutaan. Pesakit dalam kajian ini mempunyai penyakit bernama Leber congenital congenital (LCA). Ketiga-tiga pesakit yang dilayan oleh Bennett dan Maguire dapat membaca lebih banyak baris carta mata daripada sebelumnya. Seorang lelaki berusia 26 tahun juga mendapat penglihatan yang cukup untuk berjalan melalui labirin. "Saya tidak percaya, " kata Bennett. Dia membuatnya berjalan maze sekali lagi.

Kajian ini adalah kecil, dan pesakit masih buta secara sah, tetapi peningkatan yang sederhana dan keselamatan terapinya telah menimbulkan harapan pesakit dan penyelidik di seluruh dunia. Sekarang Bennett dan Maguire memperluaskan penyelidikan kepada lebih ramai pesakit dengan LCA, termasuk Bacoccini, untuk menguji sama ada pesakit selamat mendapat dos gen terapeutik yang lebih tinggi.

Rosenberg berkata beliau "gembira" untuk Bennett-yang merupakan penyelidik pasca doktoral di makmalnya pada tahun 1987-dan bidang itu. "Saya optimis mengenai terapi gen lagi dan saya tidak lama seketika, " katanya. "Semoga sebelum penghujung dekad ini akan ada dua atau tiga contoh lain."

Bagi kedua-dua Bennett, 54, dan Maguire, 48, sains akan muncul dalam gen mereka. Ibu Bennett, Frances, mengajar kesusasteraan sekolah tinggi dan bapanya, William, adalah seorang profesor fizik yang popular di Yale yang mencipta laser gas pada 1960 ketika bekerja di Bell Labs di New Jersey. Bennett mengingat berusia 6 tahun dan melihat perlumbaan ayahnya kembali ke makmal selepas makan malam untuk bekerja sehingga subuh; peranti kemudiannya membawa kepada pemain cakera padat dan pengimbas harga pasaraya.

Dia lebih berminat dalam bidang biologi daripada fizik. "Saya suka kepada makhluk, " katanya, dan menghabiskan banyak masa berjaga-jaga melihat melalui mikroskop ayahnya di air paya dan daun. Selepas kuliah di Yale, dia pergi ke University of California di Berkeley untuk mendapatkan ijazah Doktor Falsafah dalam bidang biologi perkembangan, menggunakan landak laut, tetapi dia telah diambil untuk penyelidikan baru untuk memasukkan gen asing tertentu ke dalam tikus dan haiwan lain-pelopor terapi gen. Dia menghabiskan beberapa bulan pada 1981 dan 1983 di Institut Kesihatan Nasional di Bethesda, Maryland, di sebuah makmal di mana saintis merancang beberapa ujian terapi gen yang pertama. "Ia adalah satu kegilaan bahawa ia akan berlaku yang membuat saya teruja. Saya mahu berada di sana apabila padang berkembang, " kata Bennett. Untuk mendapatkan latar belakang klinikal yang diperlukannya, dia pergi ke Sekolah Perubatan Harvard, di mana dia bertemu suaminya masa depan dalam kelas anatomi tahun pertama.

Maguire juga berasal dari keluarga saintis. Bapanya, Henry, adalah ahli dermatologi dan kini seorang penyelidik vaksin kanser di Penn, dan ibunya, Elise, bekerja di sana sebagai pembantu penyelidik. Henry mempunyai katarak dan detasmen retina kemudian. Ketika Maguire berada di sekolah menengah, dia mengawasi mata mata bapanya-yang paling awal untuk merawat ophthalmology. Di sekolah perubatan, Maguire bekerja di sebuah makmal yang mempelajari penyakit retina yang disebabkan oleh kecacatan gen yang diwarisi. Dia teringat meminta Bennett pada masa itu jika gen buruk itu dapat diperbaiki. "Itu masuk akal, " katanya. "Mari lakukannya."

Mata ini amat sesuai dengan terapi gen. Sel-sel di mana gen baru mesti dimasukkan adalah terhad kepada kawasan kecil; retina mengandungi hanya beberapa juta sel. Lebih-lebih lagi, tidak seperti kebanyakan sel, sel retina tidak dibahagikan selepas seseorang berusia 3 bulan, jadi penyelidik tidak perlu mendapatkan gen baru ke dalam sel-sel generasi akan datang. Ini bermakna mereka tidak perlu menyusun gen baru ke dalam DNA sedia ada sel, yang direplikasi apabila sel membahagi. Mengekalkan gen terapeutik berasingan daripada DNA pesakit adalah lebih selamat; dalam pesakit SCID yang mengembangkan leukemia, gen yang diperkenalkan digabungkan dengan gen penyebab kanser dan secara tidak sengaja dihidupkan. Mata juga imunoprivileged, yang bermaksud sistem kekebalan cenderung mengabaikan bahan asing yang diperkenalkan di sana. Tindak balas imun yang melarikan diri telah menjadi masalah dalam beberapa ujian terapi gen dan adalah apa yang membunuh Jesse Gelsinger. "Kami sangat bertuah dengan pilihan organ sasaran kami, " kata Maguire.

Walaupun Maguire dilatih untuk menjadi pakar bedah retina, Bennett terus mengkhusus dalam penyelidikan dan bukannya kerja klinikal, mengikuti suaminya di seluruh negara untuk magang, kediaman dan persahabatan. Perkara-perkara yang rumit, mereka berjalan dengan kanak-kanak. Pada tahun terakhir mereka sekolah perubatan, pengantin baru mempunyai bayi pertama mereka - "projek kanan kami, " mereka memanggilnya. Dua lagi kanak-kanak diikuti.

Pada tahun 1989, semasa latihan terakhir Maguire berhenti, di Royal Oaks, Michigan, Bennett menubuhkan makeshift di bangunan bersebelahan dengan hospital dan di ruang bawah tanah rumah mereka. Mereka menjalankan apa yang mereka fikir adalah eksperimen terapi gen pertama yang melibatkan retina. Menggunakan tikus dan arnab, mereka menyuntikkan gen untuk enzim yang terdapat dalam bakteria. Mereka menggunakan pewarna untuk mendedahkan sama ada sel-sel mata telah membina enzim, dan eksperimen itu berjaya: retinas haiwan menjadi biru selama kira-kira dua minggu.

Di Penn, mereka menerbitkan salah satu daripada dua kertas pertama yang menunjukkan bahawa virus yang diberikan oleh gen asing dapat menghantarnya ke tisu mata, dalam hal ini pada tikus. (Strategi ini, yang lazim dalam eksperimen terapi gen, pada dasarnya sama-sama mengoptimumkan keupayaan virus untuk meniru dengan menyuntikkan bahan genetiknya sendiri ke dalam sel.) Bennett dan Maguire kemudian memasukkan gen terapeutik ke mata beberapa orang Ireland yang mempunyai buta yang diwarisi. Tetapi Bennett menganggap peningkatan dalam anjing tidak mencukupi untuk menjamin percubaan manusia. Apa yang mereka perlukan adalah buta sederhana yang perlahan-lahan berkembang yang berkaitan dengan penyakit yang menimpa orang. Pada tahun 1998, mereka belajar tentang jenis anjing briard di Sweden dengan penyakit mata yang, dengan kebetulan, disebabkan oleh salah satu mutasi genetik yang terdapat pada beberapa pesakit dengan LCA.

Kira-kira 3, 000 orang di Amerika Syarikat menderita LCA, yang merangkumi beberapa gangguan buta yang bermula pada zaman kanak-kanak dan disebabkan oleh mutasi di mana-mana beberapa gen, salah satunya dipanggil RPE65. Ia mengandungi arahan untuk enzim yang penting untuk sel penderia cahaya retina, rod dan kerucut; enzim itu menukar vitamin A ke dalam bentuk yang digunakan oleh rod dan kon untuk membuat pigmen yang diperlukan, rhodopsin. Pada orang yang mewarisi gen RPE65 yang buruk dari setiap ibu bapa, batang dan kerucut, kekurangan rhodopsin, kerosakan dan akhirnya mati.

Bennett, Maguire dan rakan sekerja menggunakan virus yang dipanggil virus yang berkaitan dengan adeno untuk memasukkan salinan gen RPE65 yang baik kepada tiga briard muda. Dua gen virus AAV 'telah digantikan dengan gen RPE65 ditambah rentetan DNA yang menukarkan gen tersebut. Anjing-anjing itu memperoleh kembali penglihatan yang cukup untuk menavigasi labirin. "Ia hebat sekali, " kata Bennett. Satu anjing, Lancelot, menjadi sejenis anjing poster untuk terapi gen, berjabat kaki dengan orang-orang di sidang akhbar dan penggalangan dana.

Di trotoar di luar pejabatnya, Bennett menunjukkan salah satu dari lebih daripada 50 anjing yang telah dirawatnya. Venus, briard bersaiz sederhana dengan rambut coklat, kaku, strain di tali dan pasti ingin berlumba, tetapi dia duduk untuk membiarkan seorang pelawat datang. "Ketika dia datang ke sini, dia tidak dapat melihat apa-apa, dia akan merayap di sudut atau di dalam sangkar yang menyentuh gigi pada orang, " kata Bennett. Itu setahun yang lalu, sebelum pasukan Bennett / Maguire merawat yang berusia 1 tahun pada kedua-dua mata dengan terapi gen. Walaupun masih buta malam, Venus kini boleh melangkaui halangan yang tersebar di sepanjang koridor dan menangkap bola tenis. "Tingkah lakunya berubah, " kata Bennett. "Dia melihat dengan baik di kedua-dua mata. Dia anjing yang sangat gembira."

Apabila mereka mula-mula mencuba rawatan pada orang, Bennett dan Maguire tidak mengharapkan pesakit mereka untuk memperbaiki seperti anjing. Untuk satu perkara, doktor menguji keselamatan pertama dan menggunakan dos rendah virus dan gen. Dan pesakit pertama mereka, semua dari klinik mata di Itali yang menguji pesakit buta untuk kecacatan genetik, kembar berusia 26 tahun dan berusia 19 tahun. Pada masa itu, pesakit LCA tidak mempunyai banyak tisu retina yang tersisa. Kebanyakannya buta sepenuhnya oleh umur 40 tahun.

Namun, Bennett dan Maguire tidak tahu apa yang diharapkan apabila mereka merawat pesakit pertama, salah seorang kembar. Dia dinyanyikan, kemudian Maguire membuat beberapa sayatan kecil dan menggantikan bahan vitreous seperti gel di mata lelaki itu dengan larutan garam sehingga Maguire dapat menggerakkan jarum melaluinya dengan lebih mudah. Menggunakan mikroskop, dia mengikat jarum rambut tipis melalui putih mata sehingga menyentuh retina. Beliau menyuntik 150 microliters penyelesaian (penurunan saiz kacang) yang mengandungi 15 bilion salinan virus AAV dengan gen RPE65. Virus ini dianggap sebagai mekanisme penghantaran yang sangat selamat-ia tidak dapat meniru dengan sendirinya, dan ia tidak menyebabkan penyakit pada manusia.

Semuanya sama, malam itu "Saya tidak tidur sama sekali, " kata Maguire, yang risau tentang reaksi imun. Untuk melegakannya, tidak ada apa-apa.

Walaupun dosnya rendah, Bennett berkata, kali pertama dia melihat data pupillometry lelaki itu adalah "masa Eureka" - matanya dapat merasakan lebih banyak cahaya. Beberapa bulan selepas menerima terapi eksperimen, ketiga-tiga pesakit telah melihat lebih banyak cahaya. Dua orang yang hanya dapat melihat gerakan tangan sebelum dapat membaca tiga atau empat baris carta mata.

Penglihatan ketiga-tiga pesakit masih meningkat, kata Bennett. Pemain berusia 19 tahun, yang telah kembali ke Itali, tidak lagi memerlukan bantuan untuk berjalan-jalan pada waktu malam.

Apabila Alisha Bacoccini dilahirkan, ibunya, Eve Skidmore, dapat memberitahu dengan segera bahawa ada sesuatu yang salah. Alisha seolah-olah fokus hanya pada cahaya terang, seperti tingkap atau lampu, kata Skidmore. Dia fikir anak perempuannya mungkin hanya memerlukan kacamata, tetapi pakar mata berkata, gadis kecil itu akan buta dan tiada apa yang boleh dilakukan. Dia didiagnosis dengan penyakit mata progresif pada 11 bulan, dan ujian genetik akhirnya mengenal pasti penyakit itu sebagai LCA. Sebagai seorang kanak-kanak Alisha masih dapat melihat dengan baik bermain bola sepak dengan bola putih di rumput hijau. "Dia sangat cepat, " kata Skidmore, yang dibuat kerana tidak melihat bola di udara. Sekitar gred kelapan, Alisha kehilangan walaupun penglihatan terhad itu.

Hari ini dia boleh membaca teks pada skrin komputer yang cerah tetapi tidak dalam buku. Dia bekerja sebagai ahli terapi urut. Sekiranya dia dapat melihat dengan lebih baik, pekerjaan impiannya akan berfungsi sebagai ahli patologi forensik-dia memakan novel Patricia Cornwell di pita. Skidmore berharap anak perempuannya dapat mendapatkan penglihatan yang cukup "untuk melihat bintang-bintang di langit dan pelangi, kerana dia tidak pernah melihatnya."

Bacoccini berkata dia menyedari bahawa penglihatannya mungkin tidak bertambah baik dalam kajian gen terapi, dan bahkan menjadi lebih teruk. Dia sukarelawan untuk mengambil bahagian supaya dia boleh "membantu untuk mengetahui bagaimana untuk membaiki buta, " katanya.

Tiga bulan selepas Maguire menyuntik mata Bacoccini dengan virus yang membawa gen retina, matanya adalah sepuluh kali lebih sensitif terhadap cahaya dan visi periferiinya telah bertambah baik, tetapi dia tidak dapat membaca carta mata lebih baik daripada sebelumnya. Bennett mengatakan terdapat beberapa sebab rawatan mungkin tidak berfungsi dengan baik untuknya-contohnya, litar saraf di antara mata dan otak Bacoccini mungkin tidak lagi berfungsi dengan baik.

Bacoccini adalah sebahagian daripada fasa kedua kajian yang memberikan tiga pesakit LCA dos terapi gen yang lebih besar daripada tiga sukarelawan pertama yang diterima. Salah satu daripada pesakit lain dalam kumpulan Bacoccini ialah budak lelaki berusia 9 tahun dari Belgium, yang telah menunjukkan beberapa peningkatan paling dramatik lagi. Dia dapat melihat butiran muka untuk kali pertama dan tidak memerlukan alat pembesar khas untuk melihat papan tulis di sekolah. Yang lebih muda pesakit, Bennett dan Maguire percaya, peluang yang lebih baik pasangan itu telah membalikkan buta disebabkan oleh LCA. Akhirnya mereka berharap untuk merawat bayi.

Penyelidikan biomedikal sering melibatkan kumpulan penyelaras yang besar, tetapi kajian terapi gen adalah kes yang melampau. Kertas tahun lepas di New England Journal of Medicine mengumumkan kejayaan awal terapi gen untuk buta yang disenaraikan 32 pengarang bersama, dari ahli biologi molekul yang merancang virus kepada doktor Itali yang menemui pesakit. Penulis utama Bennett, mengarahkan kumpulan ini dari sebuah pejabat kecil di luar makmalnya. Ruang itu penuh dengan buku nota dan folder dan dihiasi dengan foto-foto tiga anaknya, penutup jurnal dan beberapa gambar Lancelot, kini berusia 8 tahun dan masih melihat dengan baik.

Maguire mendakwa bahawa peranannya memberi suntikan pesakit adalah kecil: "Saya hanya memuat truk." Tapi dia, salah seorang pakar klinikal. "Dengan penyakit kelahiran [mewarisi], ada kesan emosi yang besar, " katanya. "Doktor selalu menganggap mereka tidak dapat disembuhkan dan memberitahu pesakit bahawa tiada apa yang boleh kami lakukan untuk anda. Fakta bahawa ini seolah-olah bekerja sangat menarik."

Kejayaan percubaan LCA telah membawa Bennett dan Maguire banyak perhatian - "perhatian yang tidak selesa, " katanya-termasuk undangan dari anggota Kongres untuk memberi penjelasan kepada mereka mengenai kerja. Tetapi kedua-duanya seolah-olah mengambil langkah itu. Bennett telah menelefon panggilan telefon setengah lusin dan e-mel sehari dari pesakit buta atau ibu bapanya yang telah mendengar tentang kajian LCA. "Saya menjawab semuanya, semua orang benar-benar benar-benar kecewa kerana menjadi buta atau menjadi buta, " katanya. Pasti, mereka mungkin tidak layak ke percubaan LCA kerana mereka tidak mempunyai masalah genetik yang betul. Tetapi dia memberitahu mereka untuk diuji gen gen buta kerana rawatan terapi gen untuk penyakit mereka boleh muncul dalam masa beberapa tahun.

Tidak lama kemudian Maguire dan Bennett mengharapkan untuk memulakan eksperimen dengan kucing Abyssinian dengan LCA disebabkan oleh mutasi gen yang berbeza dari yang mereka fokuskan setakat ini. Mereka juga merancang percubaan klinikal-terapi gen untuk bentuk penyakit Stargardt, atau degenerasi makula remaja, yang menjejaskan kira-kira 25, 000 orang di Amerika Syarikat dan yang mereka telah berjaya dirawat dalam tikus yang direka bentuk untuk penyakit ini. Sekarang ternyata bahawa terapi gen boleh dilakukan dengan selamat di mata, syarikat sedang mencari jalan untuk menggunakan teknik untuk merawat penyakit yang tidak semestinya berasal dari genetik. Sebagai contoh, memperkenalkan gen yang mengawal pertumbuhan saluran darah mungkin melambatkan degenerasi makula yang berkaitan dengan usia, yang menimpa lebih daripada sepuluh juta rakyat Amerika.

Walaupun kejayaan perubatan mereka terbang tinggi, Bennett dan Maguire memandu untuk bekerja di kereta, sepuluh tahun kereta. Di rumah, dia melepaskan diri dengan berkebun dan bermain piano grand neneknya, dan dia melukis pemandangan ladang ternama seni rupa-menjadikan "setiap bilah rumput, " kata Bennett. ("Terdapat sedikit gangguan obsesif-kompulsif, " Maguire menerangkan hobinya.) Anak bongsu mereka telah pergi ke kolej, tetapi mereka mengurus dua anjing, akuarium ikan dan penyu dan kira-kira 15 ekor-hobi terbaru Maguire mengamati tingkah laku burung. Keluarga itu "mempunyai ambang tinggi untuk kekacauan, " kata Maguire.

Bennett tetap bertahan pada waktu malam menulis laporan dan memberi permohonan dan merancang lebih banyak eksperimen. Dia seperti didorong ayahnya ketika dia bekerja di laser gas. "Ada keseronokan yang luar biasa ini bahawa anda akan memecahkan halangan dalam sesuatu, " katanya.

Jocelyn Kaiser merangkumi penyelidikan dan dasar biomedikal untuk majalah Sains .
Stephen Voss baru-baru ini memaparkan kemerosotan alam sekitar di China. Kedua-duanya tinggal di Washington, DC

Terapi Gen dalam Cahaya Baru